Doentes com doença rara exigem aprovação de medicamento, Infarmed avalia

“O medicamento Skyclarys (omaveloxolona) encontra-se em avaliação para efeitos de financiamento na indicação de tratamento da ataxia de Friedreich em adultos e adolescentes com 16 anos de idade ou mais”, adiantou a autoridade nacional do medicamento (Infarmed), numa resposta escrita enviada à Lusa. Na petição “Skyclarys para Viver: Financiamento para Doentes com Ataxia de Friedreich – Uma Esperança para Nós e Nossas Famílias!”, que conta atualmente com mais 6.000 subscritores, é pedido que o Governo garanta que “todos os pacientes com esta doença rara tenham acesso a um tratamento que pode mudar as suas vidas”. Segundo o texto (https://peticaopublica.com/?pi=PT125218), o Skyclarys é a “primeira esperança real” para os doentes com ataxia de Friedreich, justificando que o medicamento demonstrou, em ensaios clínicos, que pode “melhorar a coordenação e a qualidade de vida” das pessoas. Aprovado pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA, na sigla em inglês) em 2023, Skyclarys é considerado “o primeiro tratamento eficaz para esta condição, melhorando a mobilidade e a independência”.“O Skyclarys significa a esperança de atrasar a progressão da doença, de sorrir com os amigos sem se sentir um fardo, e de sonhar com um futuro onde a doença não dite cada passo”, escrevem os peticionários, acrescentando que não financiar o medicamento “é condenar pacientes (…) a uma vida de sofrimento evitável, e as suas famílias a um peso emocional e financeiro insuportável”.Na resposta à Lusa, o Infarmed lembra que é sua intenção que “a decisão de financiamento se traduza num efetivo acesso ao medicamento por todos os doentes que dele possam beneficiar, sem descurar responsabilidades no âmbito da contribuição para a sustentabilidade do SNS [Serviço Nacional de Saúde], garantia da utilização eficiente dos recursos públicos em saúde e a promoção do acesso equitativo às tecnologias”.“Enquanto a avaliação para efeitos de financiamento decorre, os doentes têm acesso ao medicamento, através de um Programa de Acesso Precoce, aprovado desde 04/07/2024, para tratamento de doentes com idade igual ou superior a 16 anos com diagnóstico geneticamente confirmado de ataxia de Friedreich”, adianta a autoridade do medicamento. O Infarmed disse ainda que o Skyclarys também já foi “objeto de avaliação farmacoterapêutica e farmacoeconómica, encontrando-se, neste momento, em negociação as condições de financiamento com a empresa, nomeadamente o preço do medicamento”.“Estamos a envidar esforços para a célere conclusão deste processo, dependendo a mesma de um acordo entre as partes”, sublinhou. A autoridade nacional do medicamento disse ainda que a obtenção de Autorização de Introdução no Mercado (AIM) para os medicamentos inovadores, é concedida por decisão da Comissão Europeia, após parecer do Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP).“Após esta fase, e para que possam ser utilizados e financiados pelo SNS, os medicamentos devem demonstrar vantagem terapêutica e vantagem económica face à prática clínica nacional (…) de forma a garantir o acesso de todos os cidadãos quer às terapêuticas inovadoras, quer aos demais cuidados que necessitem no contexto do SNS”, vincou.A ataxia de Friedreich é uma doença genética rara, neurodegenerativa e progressiva que afeta principalmente o sistema nervoso e o coração. Os sintomas abrangem complicações de coordenação, equilíbrio, fraqueza muscular e problemas cardíacos.